2019年度FDA批准创新药和首仿药最全汇总：38个NDA，10个BLA，96个首仿药，24个CBER批准-动脉网 > 공지사항

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绝经前妇女性欲障碍是女性中常见的性功能障碍之一，主要表现为性欲降低，同时带来精神压力。 相关统计数据显示，在全球，绝经前女性（18～55岁）性欲低下的发病率约为10%（发展中国家远高于这一水平），仅仅在美国，就预计有600万女性患有性欲低下。 Zulresso®是一种γ-氨基丁酸 A 受体（GABAAR）调节剂，用于治疗产后抑郁。 截至发稿，全球针对产后抑郁症的药物仅有两款，即Zulresso®和SAGE-217。 SAGE-217同样来自SAGE公司，现已完成临床III期试验，离上市只差临门一脚。 在国内，GABAAR药物研发进度最快的要数恒瑞的甲苯磺酸瑞马唑仑，就在今年年底在国内上市。 瑞马唑仑是一种短效GABAAR激动剂，成盐化合物甲苯磺酸瑞马唑仑比瑞马唑仑具有更高的稳定性。 产褥期妇女流行病学调查显示，女性患抑郁症的危险年龄大多在20-40岁。
分析师预计，2024年Skyrizi的年销售额将达到31.96亿美元，被称为2019年FDA批准的最具价值的新药。 抗生素滥用，引发超级细菌和耐药细菌危机，外加许多跨国公司撤资，导致缺乏新药上市。 2011年GAIN法案（"立即产生抗菌激励措施"）通过，新抗生素可获得合格传染病产品（QIDP）称号，并获得5年的市场独占权和快速审批。 2010年至2019年这十年间，出现了多种新型的抗病毒药物，2018年CD4抗体Ibalizumab-uiyk获得上市用于治疗艾滋病，这也是首个单克隆抗体。 值得注意的是，2018年没有心血管或糖尿病药物获批，2019年仅批准一种药物（他法脒用于野生型或遗传性转甲状腺介导淀粉样变性心肌病）。 为了加快危及生命或严重疾病药物的进入临床，FDA制定了四个快速审核通道：优先审查、快速通道、突破和加速批准。 这个快速审核通道并不相互排斥，一种新药可获取多个快速审核通道。 如图四，在2019年批准的48种药物中，17种是快速通道（35%），13种是突破性疗法（27%），28种是优先审查（58%），9种是加速批准（19%）。
据世界卫生组织的统计，2018年，全球癌症患者数量和死亡人数分别为1807万、955万，据估计到2030年，这一数字将分别增至2400多万、1300多万。 在中国， 截止2014年癌症死亡人数达984万，2018年新发癌症病例为400多万，肺癌是我国发病率最高的肿瘤类型，其次是结肠直肠癌、胃癌、乳腺癌。 Vertex公司是囊胞性纤维症领域的领头羊，5款上市药物独占4款。 EvaluatePharma近日发布《Orphan Drug Report 2019》报告，采用净现值法（NPV）对Trikafta®的市场潜力进行了评估，得出该重磅药物的NPV为240亿美元。 Egaten（Novartis）：2019年2月13日，FDA批准首款治疗片形吸虫病疗法Egaten上市，用于治疗6岁以上的片形吸虫病患者。
多发性硬化是一种慢性中枢神经系统疾病，世界范围内约有230万病人，包括复发缓解型多发性硬化、原发进展型多发性硬化、继发进展型多发性硬化。 多发性硬化通过炎症反应和组织缺失等影响脑、视神经和脊神经的正常生理功能。 我国正在开发ADC的本土企业中，进展最快的是百奥泰的BAT-8001，目前处于III期临床。 BAT-8001的目标适应症为Her2阳性实体瘤（主要为转移性乳腺癌和胃癌）。 2018年11月，百奥泰启动该药用于Her2阳性转移性乳腺癌的III期临床，预计2021年结束。 此外，荣昌生物的RC-48目前处于II期临床，是同步开展临床试验数量最多的本土原研ADC——除乳腺癌外，胃癌、NSCLC、胆管癌及泌尿上皮细胞癌的临床试验也在同步开展中。 除以上公司之外，国内拥有临床阶段ADC的公司还有四川科伦，苏州东曜、江苏恒瑞、浙江特瑞思等近50家企业。
这一方面体现出医药公司对罕见病疗法开发的重视，另一方面也表现出FDA为罕见病疗法开发提供了多种支持。 加速批准能够让药物开发公司能够以替代终点的表现作为证据，申请新药上市，从而显著加快了药物开发的过程。 例如，最近获批治疗罕见病杜氏肌营养不良（DMD）的Vyondys 53和治疗镰状细胞贫血症的Oxbryta都使用了替代终点获得了加速批准。 诺华公司的Piqray（alpelisib）是第一种用于乳腺癌的PI3K抑制剂，也是第一个根据实时肿瘤学审查（RTOR）试点计划批准的新分子实体。 RTOR允许FDA在正式提交申请之前开始分析关键疗效和安全数据集，允许审查小组更早开始审查并与申请人沟通。 Piqray还使用了最新的评估辅助（AAid），这是一个多学科审查模板，旨在将FDA的书面审查集中在批判性思维和一致性上，并减少花在行政任务上的时间。 批准Piqray的时间比处方药使用费法案VI（PDUFA）目标日期提前了大约三个月。
痤疮是一种好发于青春期病主要累及面部的毛囊皮脂腺单位慢性炎症性皮肤病，发病率为70%-87%。 但研究发现超过95%的人会有不同程度痤疮发生，3%-7%痤疮患者会遗留瘢痕。 Afamelanotide是一种黑皮质素受体激动剂，用于预防红血球合成性紫质症（EPP）成人患者的光毒性。 该病患者体内缺乏合成酵素，从而导致体内紫质积累，由于紫质光反应，引起患者皮肤疼痛、发红或增厚。 GAY PORN SEX VIDEOS 赛诺菲的Cablivi®是FDA批准的首个特异性获得性血栓性血小板减少性紫癜治疗药物，也是首个获批上市的纳米抗体药物。 Golodirsen（Vyondys 53TM）是Sarepta开发的一种磷酰二胺吗啉代寡聚核苷酸。 它靶向抗肌萎缩蛋白mRNA前体的剪接过程，引入外显子53跳跃，旨在产出截短但仍具有功能的抗肌萎缩蛋白。 2019年批准的生物新药中，三种ADCs 抗体偶联药物(Antibody-Drug Conjugates)（ADC）的被认为是一个突破。 到目前为止，2019年批准的ADC类占FDA批准的所有ADC类的近50%（3：7）。